טיפול מניעתי לסימפטומים של מחלת האלצהיימר
מחקר אשר יבחן את היכולת למנוע את מחלת האלצהיימר, עוד לפני תחילת התסמינים המוקדמים, בעזרת תרופה פרמקלוגית יוכל להיות מחקר אשר ישתלם מאד לטווח הארוך, הן מבחינה כלכלית והן מבחינת איכות החיים המתאפשרת לאוכלוסייה המתבגרת.
כיום, אין שום תרופה או טיפול אשר יכול לרפא את החולים במחלה זו. החולים סובלים מירידה בזיכרון, אשר הינה תופעה מתמשכת ופרוגרסיבית עד כדי דמנציה ושיכחה מלאים.
כמו כן, אין בנמצא כל מכשיר או כלי אבחנתי בכדי לזהות מצב זה, או טיפול אשר יכול להאט את התסמינים הבלתי הפיכים הללו, ליותר ממספר חודשים.
יותר מחמישה מיליון אמריקאיים סובלים מתסמיני מחלת האלצהיימר. ללא ריפוי או אפשרות מניעה מספר זה אמור לעלות בארצות הברית ובכל העולם כולו כתלות בעלייה בתוחלת החיים.
ניסיונות קודמים שנעשו, באמצעות תרופות מסוימות, אשר מטרתן הייתה למנוע את תסמיני הדמנציה באמצעות האטת יצירת הגוש האמילואידי, הרעו למעשה את מצבם של החולים.
סביר להניח כי תוצאות אלו התקבלו מכיוון שהתרופה הפריעה לתיפקוד חלבונים אחרים במוח. עדיין נעשים ניסיונות מתקדמים על מנת לפתח תרופה אשר תוכל למנוע מבעוד מועד את התפתחות מחלת האלצהיימר.
מחקר תרופתי למניעת אלצהיימר
מחקר חדש אשר עומד לבחון את התרופה Crenezumab (מבית Genentech), במטרה למנוע את התפתחות מחלת האלצהיימר בקרב אנשים בעלי נטייה גנטית להתפתחות המחלה.
אם תרופה זו תצליח למנוע את ההידרדרות הקוגניטיבית והירידה ביכולות המנטליות כפי שהם נמדדים במבחנים קוגניטיביים מעשיים, היא עשויה להצליח לעשות כך גם בקרב האוכלוסייה הכללית, אשר עלולה לסבול מהתפתחות מחלת האלצהיימר בגילאים מאוחרים יותר.
המחקר יתמקד בקרב פרטים במשפחות מורחבות בקולומביה, אשר נמצאו כנשאים של מוטציות גנטיות אשר גורמות להם לפתח תסמינים של מחלת האלצהיימר בגיל מוקדם יחסית. הם סובלים מאיבוד קוגנטיבי מסוים כבר בגיל 45 ומתסמיני דמנציה בגיל 51.
קבוצה זו נבחרה משום שאין להם מה להפסיד במחקר זה, לאור סיכוניהם הגדולים לחלות באלצהיימר במהלך חייהם. ואילו היכולת להרוויח מיעילות התרופה יכולה להיות רבה ומלאת משמעות עבורם. המחקר יכלול גם קבוצה קטנה של אמריקאים בעלי מוטציה גנטית דומה.
מהלך המחקר הצפוי
במקום לגייס אלפי מתנדבים ולעקוב אחריהם לפרק זמן מסוים, כפי שנהוג במחקרים הבודקים מניעה, הוחלט על ידי מנהלי מחקר זה להתמקד ב 100 אנשים עם מוטציה גנטית מקדימה למחלת האלצהיימר.
מחקר זה אמור להיות ממוקד יותר, וזול יותר ממחקרים השוואתיים אחרים.
קבוצת הביקורת תכלול, 100 אנשים בעלי מוטציה זהה אשר יקבלו כדורי פלאצבו, כמו גם קרובי משפחה אשר לא נושאים את המוטציה הגנטית. החוקרים יאספו מידע על פעילות הגלוקוז במוח, כיווצו, מספר חלבונים פעילים בנוזל עמוד השדרה, למשל, במטרה להבין ולראות האם הם קשורים למניעת הגוש האמילואידי והירידה ביכולות הקוגנטיביות.
מחקר זה אמור לעלות קרוב ל $100 מיליון, והוא ממומן בעיקרו ע"י Genentech. עוד תורמים למחקר זה הם הרשות הלאומית לבריאות וארגון האלצהיימר.
ההיפותיזה אשר תרופה זו מנסה לענות עליה, היא בדבר הגוש האמילואידי המצטבר במוחותיהם של חולי האלצהיימר.
היפותיזה זו מניחה כי הצטברות האמילואיד מתרחשת מכיוון שהגוף אינו יכול להיפטר מעודף החלבון. התרופה מנסה לתקוף את ייצור הגוש באמצעות קשירתה לחלבון האמילואיד ועזרה בפינויו מהמוח.
אם התרופה תיכשל במשימתה, סביר להניח כי גם היפותיזת האמילואיד לא תוכל להחזיק מעמד, ותצטרך להיות מוחלפת בסברה אחרת. עם זאת, החוקרים המובילים מאמינים כי Crenezumab תהיה בטוחה ויעילה יותר מתרופות העבר.