תרופה ניסיונית חדשה מציעה שיפור משמעותי לחולים באלצהיימר

מחלת אלצהיימר היא הצורה הנפוצה ביותר של דמנציה, או במונח הכללי המתאר אובדן זיכרון יכולות מנטליות וקוגניטיביות אחרות המשפיעות על אורח החיים של האדם. תאי הגוף בכל הרקמות נוטים לאבד את יכולתם ותפקודם במהלך ההזדקנות.

התאים גדלים וקצב ההתחלקות מואט, ונצפית הצטברות בפיגמנטים וחומרים שומניים בתוך התאים. תאים רבים מאבדים את יכולתם לתפקד, תפקודם משתבש כתוצאה מהשינויים בתא וברקמות החיבור.

מחלת אלצהיימר איננה חלק תקין של תהליך ההזדקנות, אם כי גורם הסיכון המוכר והנפוץ ביותר הוא העלייה בגיל, כאשר רוב החולים המאובחנים עם המחלה הם בני 65 ומעלה. כ-5 אחוזים מכלל המאובחנים הלוקים במחלה חווים אלצהיימר דווקא בשנות ה40 או ה50 של חייהם.

המחלה נוטה להחמיר עם השנים ומתבטאת באובדן זיכרון, פגיעה בתקשורת עם הסביבה ודמנציה. חולי אלצהיימר חיים בממוצע כשמונה שנים בלבד לאחר הופעת התסמינים הראשונים, וזאת בהתאם לגיל או למצבם הבריאותי. עד כה לא נמצאה תרופה למחלה והטיפולים התמקדו בעיקרם בניסיונות להאט את קצב התקדמות המחלה ותסמיניה כדי לשפר את אורח החיים ולהאריך את יכולת ההשרדות.

פריצת דרך משמעותית בתחום מחקר

מחקר חדש ופורץ דרך של חברת ביוג'ין מציע שיפור לחולי אלצהיימר באמצעות תרופה ניסיונית חדשה.

ביוג'ין היא חברה ביוטכנולוגית הפועלת ליצירת טיפולים יעילים בשילוב מחקרי כחלק מהמענה למחלות נפוצות רבות.

התרופה החדשה Aducanumab או BIIB037 הציגה ירידה משמעותית ברמות מצבורי העמילואיד במוחם של אנשים הלוקים במחלת אלצהיימר. כמו כן התרופה האטה באופן משמעותי את קצב ההדרדרות הקוגניטיבית איתו מתמודדים חולי אלהיימר.

ממצאי המחקר

התרופה הניסיונית החדשה של חברת ביוג'ין הראתה ירידה של 71 אחוזים בסולם הידוע בשם CDR, המשמש לדירוג קליני של הדמנציה. לטענת אנליסטים הבודקים את ממצאי המחקר ירידה של 20 אחוזים עד כ 30 אחוזים נחשבת להצלחה מחקרית.

לטענת החוקרים שהשתתפו במחקר זו הפעם הראשונה שתרופה ניסיונית לטיפול במחלת אלצהיימר מציגה הפחתה כה משמעותית ומובהקת בירידה ברמות חלבון העמילואיד המצטבר ברקמת המוח, ובמקביל מלווה בהאטה משמעותית במדד הקליני, דמנציה, המאפיין את המחלה.

ממצאים אלה מעידים על יכולת האדם והמחקר לעכב את המחלה ולשפר מתוך כך את איכות חייו של המטופל. עקב התוצאות המרשימות של המחקר החברה צפויה בשלב זה לקדם את המחקר ולהובילו לשלביו הסופיים. התרופה לדבריהם צפויה להכנס לשוק רק החל משנת 2018.

מהלך המחקר

התרופה של חברת ביוג'ין נבדקה בחולים המאובחנים עם אלצהיימר הנמצאים בשלביה המוקדמים יותר של המחלה, שלב היעיל יותר על פי מחקרים קודמים לסילוק המצבורים או הפלאקים של עמילואיד המצטברים במוח. הנתונים נלקחו מ166 חולים במשך 52 שבועות.

החוקרים התרשמו בעיקר מהשפעות של התרופה על הקוגניציה. החברה תיארה את התוצאות על ידי שני מדדים עיקריים: CDR וMMSE. שניהם משמשים רופאים ברחבי העולם כדי לאמוד ולהעריך את אובדן הזיכרון ויכולות קוגניטיביות אחרות המושפעות במחלה. קצב ההאטה ביכולת הקוגניטיבית היה טוב בהרבה מהמוצפה ונמצא תלוי במינון התרופה. ירידות בכמות הפלאקים במוח היו משמעותיות מאוד ונקשרו למינון גבוה יותר של התרופה.

הבטיחות הייתה כלי חשוב נוסף שנבדק במהלך המחקר, ובמינוניה הגבוהים של התרופה נשללו תופעות לוואי פוטנציאליות. תופעת הלוואי נצפו בעיקר בחולים הנושאים את הגן ApoE4 בלבד, הקשור למחלת אלצהיימר.

תופעת הלוואי המכונה בשם ARIA ומתבטאת בבצקת ודליפה מכלי דם במוח נצפתה בשלבי הטיפול המוקדמים והראתה סימנים קלינים קלים בלבד. לטענת החוקרים התרופה הוכחה ביעילותה, בטיחותה והסבילות הגבוהה של המטופלים לתרופה הניסיונית.